Neonatale screening op SMA - waarom niet in Vlaanderen?

  • 24 juli 2019

De voorbije dagen verscheen in de media dat Zorg en Gezondheid in Vlaanderen geen screening bij pasgeboren baby’s wil organiseren voor de zeldzame spierziekte SMA, terwijl dat in Wallonië wel gebeurt. Een verduidelijking:

  • In Vlaanderen organiseren we momenteel neonatale screening bij baby’s voor 12 zeldzame aangeboren ziektes. Het zijn aandoeningen waarover er een internationale consensus is rond screening en waarbij de doeltreffendheid vaststaat van vroegtijdige behandeling op preventie van ziekte en overlijden. De meest recente is screening op mucoviscidose, waarmee we dit jaar gestart zijn (als eerste regio in België).
  • De keuze om ziektes toe te voegen aan de screening moeten we zorgvuldig afwegen op basis van verschillende criteria zoals de betrouwbaarheid van de screening, de opties die er zijn voor behandeling bij vaststellen van een ziekte, de wetenschappelijke evidentie die er bestaat over de screening en de behandeling, de voordelen die screening heeft voor de levenskwaliteit en het succes van de behandeling, de kostprijs enz. We willen op relatief korte termijn een instrument uitwerken, op basis waarop er een transparante prioritering kan gebeuren voor opnemen van ziekten in de neonatale screening.
  • Voor SMA is er momenteel te veel wetenschappelijke onduidelijkheid over de behandelmogelijkheden en het nut van een algemene screening. Er zijn drie types van behandeling in ontwikkeling, waarvan actueel slechts 1 terugbetaald wordt door het RIZIV. Maar welk type behandeling het beste is voor welk type van de ziekte, wat de behandeleffecten op langere termijn zijn, wat de eventueel negatieve effecten van de behandeling zijn … daarover is nog meer wetenschappelijk onderzoek nodig. Komen daar nieuwe inzichten, dan kan opnieuw geëvalueerd worden of deze ziekte in aanmerking komt om toegevoegd te worden aan de neonatale screening.
  • De screening in Wallonië gebeurt in het kader van een piloot-onderzoeksproject gefinancierd door de bedrijven die de behandelingen ontwikkelen, precies om meer wetenschappelijke evidentie te verzamelen. Het is dus geen officieel screeningsprogramma.
  • Zorg en Gezondheid heeft geoordeeld om in Vlaanderen niet deel te nemen aan die studie:
    • Om geen precedent te scheppen (cfr. financiering door de farmabedrijven)
    • Wegens het gebrek aan wetenschappelijke duidelijkheid over de screening en behandeling van SMA: we starten pas met screenen van de hele doelgroep als we kwaliteit kunnen garanderen
    • Wegens het gebrek aan duidelijkheid over continuïteit van financiering van de screening (en terugbetaling van de behandeling) eens het onderzoeksproject afloopt
    • Om prioriteit te geven aan andere zeldzame ziektes die ook een zware impact hebben op gezinnen en waarvoor de wetenschappelijke argumenten om te screenen momenteel sterker zijn, te beginnen met muco. Die prioritering is ook in 2018 afgesproken tussen de verschillende bevoegde overheden (alle gemeenschappen en federaal) en ons opgedragen via een resolutie van het Vlaams Parlement.